中国北京，2024年9月14日，北京华昊中天生物医药股份有限公司（下称“华昊中天”），一家依托于合成生物学研发平台专注于开发具有自主知识产权抗癌新药的生物医药公司，今日宣布，其重要管线之一，优替德隆注射液联合贝伐珠单抗治疗驱动基因阴性非小细胞肺癌（NSCLC）伴脑转移患者的2期临床试验（BG01-2401）获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可。

 由于NSCLC侵袭性较高，且早期通常不伴有明显症状，大多数患者在确诊时已是晚期[1]。中枢神经系统（CNS）为NSCLC常见远处转移部位，约10% ~20%的NSCLC患者在初诊时已发生CNS转移，而25%~40%的NSCLC患者在病程中发生CNS转移[2]。NSCLC发生脑转移后生活质量明显降低，自然平均生存时间仅为1 ~2个月。传统的手术、立体定向放疗和全脑放疗等局部治疗下患者的生存期也只有3~6个月[3,4]。

 近年来，随着靶向治疗的发展，驱动基因阳性NSCLC脑移转的系统治疗格局相对发生变化。对于表皮生长因子受体（EGFR）基因敏感突变、间变性淋巴瘤激酶（ALK）融合基因阳性的NSCLC 脑转移患者，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）已显示出良好的颅内转移病灶控制效果并被相关指南推荐[3,5,6,7]；而驱动基因阴性NSCLC脑转移因缺乏有效的颅内疗效数据，迄今为止尚无统一治疗推荐和标准治疗选择[6,7]，亟需开发新的治疗方案。 

优替德隆独特的理化性质以及对P-糖蛋白介导的外排不敏感等优势，使其具备穿透血脑屏障的能力。该能力已通过临床前药物组织分布实验、患者脑肿瘤囊液检测以及多项针对癌症脑转移患者的临床研究得到充分证实。一项优替德隆联合贝伐珠单抗和依托泊苷治疗HER2阴性乳腺癌脑转移患者2期临床共入组17例患者，中枢神经系统病灶客观缓解率（CNS-ORR）和中枢神经系统病灶临床获益率（CNS-CBR）分别达到73%和91%；另一项优替德隆联合贝伐珠单抗治疗HER2阴性乳腺癌脑转移2期临床共入组47例患者，CNS-ORR为42.6%，中位无进展生存期（PFS）为7.7个月，12个月总生存率达到60.3%。优替德隆联合贝伐珠单抗在这些癌症脑转移临床研究中所展示的优异数据，提示该组合疗法在NSCLC脑转移患者中会有较好的颅内疗效。

关于BG01-2401研究

BG01-2401研究代指优替德隆注射液联合贝伐珠单抗在非小细胞肺癌脑转移患者中的有效性和安全性的2期临床试验，计划在5-10家中心开展，采用Simon两阶段设计，共拟入组约112例受试者，主要研究终点为颅内客观缓解率（iORR）；次要研究终点包括颅内无进展生存期（iPFS）、ORR、PFS、总生存期（OS）等。