2024年3月18日，北京华昊中天生物医药股份有限公司（以下简称“华昊中天”），一家依托合成生物学技术平台开发具有自主知识产权的抗癌新药的生物医药公司，今日宣布，其关键管线产品UTD2（优替德隆口服胶囊）获得美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）孤儿药认定，用于治疗胃癌。

“孤儿药”是指用于预防和治疗罕见病的药品。在美国，罕见病是指患病人群小于20万的疾病。由于这类疾病市场规模较小，导致药企研发回报率较低。为让患者有药可医，美国FDA在1983推出了孤儿药法案，从多个层面激励孤儿药的研发。获得FDA授予的孤儿药资格认定后，在美国的后续研发及商业化等方面将会享受众多政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除新药申请费用、获得研发资助、加快审批等，特别是该药物的该适应症批准上市后可获得美国市场7年独占权。

胃癌作为一种具有异质性的高侵袭性恶性肿瘤，是极其严重的全球性健康问题。2022年全球胃癌死亡人数约为81万，为全球死亡率排名第四位的恶性肿瘤[1]。在美国，根据美国癌症中心统计，2024年预计新增胃癌病例26890人，死亡10880人。此外，胃癌在美国的五年生存率仅为31.1%，预后较差。化疗是胃癌治疗的基石，广泛用于主要亚型和各种治疗线，化疗联合PD -1逐渐成为晚期胃癌一线治疗的首选方案。

FDA授予优替德隆胶囊治疗胃癌的孤儿药认定，是基于一项两阶段、多中心2期临床研究所展示出的优异的数据。该研究第一阶段已结束，为优替德隆单药治疗晚期胃癌，共计15例患者完成疗效评估，其中3例实现PR（疾病部分缓解）、5例实现SD（疾病稳定）。第二阶段为优替德隆联合PD-1和奥沙利铂一线治疗不可切除的局部晚期或复发/转移HER2阴性胃癌。截至2024年2月1日共计11例患者完成疗效评估，其中8例患者实现PR、3例患者实现SD，临床获益率达到100%！

优替德隆为全球首个基于合成生物学技术成功研发上市的化疗新分子，其与紫杉类作用机制相似但却拥有多方面优势：活性更强、抗癌谱更广、无明显血液学毒性、不易产生耐药性、对紫杉等多药耐药肿瘤依然有效、能够透过血脑屏障、基因工程菌发酵生产环境友好、以及可口服给药。

相较于难以开发成口服剂型的紫杉类药物，优替德隆不易被P-糖蛋白泵出胞外，具有口服给药的优势。华昊中天利用核心技术平台开发了优替德隆胶囊，目前正在中美同步开展临床试验，初步数据显示生物利用度高达57%，同时具有起效剂量低、治疗窗口宽、毒副作用较小等优势。目前中美欧均没有口服紫杉类药物获批，优替德隆口服胶囊将显著提升患者用药便利性和依从性，有助于长期的辅助和维持治疗，更易于与口服抗癌药联用，极大减轻患者治疗成本，展现巨大的应用潜力和市场空间。

在中国，胃癌的发病率和死亡率在所有恶性肿瘤中分别排名第二和第三。中国的胃癌药物市场规模在2022年已达338亿人民币，并预期在2026年增长至572亿人民币[1]。公司亦在积极推进优替德隆胶囊在中国的胃癌适应症开发，相关3期临床试验将于今年下半年启动。